近期，mRNA领域动作不断，6月30日当天，艾伯维宣布以21亿美元的现金收购价，收购体内CAR-T疗法生物技术公司Capstan Therapeutics。而在三天前，云顶新耀举办的“2025云顶新耀mRNA创新技术平台研发日”同样备受瞩目。研发日活动上，云顶新耀系统展示了云顶新耀自主研发的AI+mRNA技术平台的最新进展，以及基于该平台开发的肿瘤及自身免疫疾病领域核心管线，同时公司透露，其已与全球Top 20药企建立广泛接洽，吸引多个跨国大型药企表达合作意向。在业内看来，此次研发日不仅系统展示了云顶新耀mRNA技术平台的全球领先成果，更标志着其完成从“授权引进”向“自主创新”的转型升级。云顶新耀以引进的大单品构建现金流基石，以自研mRNA平台开拓长期价值空间，通过兼顾成长确定性与长期价值增长空间，正不断夯实在全球创新药市场打开的竞争优势。构建肿瘤疫苗、自体生成CAR-T三大前沿管线此次研发日披露的信息显示，云顶新耀已构建国际领先的、完全整合且本地化的AI+mRNA平台，其三个核心产品管线——通用型现货肿瘤治疗性疫苗EVM14、个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16，以及自体生成CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）项目，均进入临床或临床前关键阶段。其中，EVM16是云顶新耀首款进入临床阶段的个性化mRNA肿瘤疫苗。该产品基于AI驱动的第三代“妙算”新抗原算法，针对患者特异性突变设计mRNA序列，通过LNP递送激活T细胞免疫，已在小鼠黑色素瘤模型中验证疗效并展现与PD-1抗体联用具有协同作用，IIT研究已于2025年3月完成首例患者给药。初步研究结果显示，即使在低起始剂量下也能在晚期患者中引发良好的免疫原性，激发特异性T细胞免疫反应，充分验证了自主开发EVER-NEO-1 AI算法的可靠性。与个性化疫苗不同，EVM14是靶向5种肿瘤相关抗原（TAAs）的通用型的现货肿瘤治疗性双价疫苗，拟用于鳞状细胞癌，包括非小细胞肺癌、头颈癌等多种鳞癌的治疗。其最大优势在于“现货型”生产，无需像个性化疫苗那样为每位患者定制，大幅降低生产成本，同时能够适用于多瘤种。EVM14的临床前数据同样亮眼。在小鼠模型中，其不仅诱导了剂量依赖性的抗原特异性免疫应答，还显著地抑制了肿瘤生长。同时，EVM14能够诱导免疫记忆，展现出有效降低肿瘤复发及转移的能力。此外，研究还证明EVM14与免疫检查点抑制剂（如PD-1或PD-L1抑制剂）的联用可以显著增强抗肿瘤活性，支持在临床上对联合用药的探索。根据研发日公布的信息，EVM14全球多中心I期临床试验（EVM14 C101）即将启动，预计于2025年第三季度完成首例患者入组。该研究将采用队列内交错剂量递增设计，旨在以最短时间确定EVM14作为单药治疗及联合免疫检查点抑制剂疗法中的II期推荐剂量。该研究将覆盖鳞状非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌及食管鳞状细胞癌三大瘤种，主要观察终点为安全性和耐受性，同时也将初步评估其在晚期肿瘤患者群体中的抗肿瘤疗效。合作的临床试验中心包括美国MD Anderson癌症中心和中国上海市胸科医院等。云顶新耀在自体生成CAR-T赛道的布局则更具前瞻性。目前，云顶新耀基于自主研发的靶向LNP（tLNP）系统开发的自体生成CAR-T项目已取得多项临床前验证成果。公司已建立一种稳定的偶联方法，确保偶联效率的一致性和高效性；并筛选出可有效引导CAR在T细胞中特异且高效表达的靶向分子。在人源化小鼠肿瘤模型中，该疗法已实现有效的肿瘤细胞清除；在非人灵长类动物（猴）模型中，也已验证T细胞的高效转染、CAR的表达以及B细胞的清除效果，潜在开发用于肿瘤及自身免疫疾病。体内CAR-T被业内视为颠覆性的前沿技术，目前全球仅有Capstan等少数公司在该领域布局。与传统自体CAR-T疗法相比，体内生成CAR-T疗法具有诸多优势，如患者接受治疗前无需进行淋巴耗竭化疗、可大规模生产等，有望有效解决传统CAR-T疗法面临的生产成本高、患者等待时间长等难题。打造完全整合的AI+mRNA平台在生物医药领域，mRNA正掀起技术变革浪潮，引领产业迈向全新发展阶段。最新的研究成果表明，mRNA疫苗具有诱导免疫记忆的潜力，有望有效预防肿瘤的复发与转移；自体生成CAR-T，在人源化小鼠肿瘤模型中可快速、深度清除肿瘤细胞，为治愈肿瘤及难治性自身免疫疾病带来了全新可能。从原理来看，mRNA技术集合了软件式平台、通用型生产平台的优势，具备覆盖从肿瘤到自免、代谢性疾病、传染病、罕见病等多种难治性疾病的药物开发能力。作为基因技术，mRNA技术可将药物开发从“分子筛选”转变为“信息设计”，实现了“信息即药物”，可利用人体自身生成药物，使人体成为为自身生产药物的“智能工厂”。在mRNA疗法即将催化新的医学革命之际，云顶新耀成功构建了国际领先的、完全整合且本地化的AI+mRNA平台。在mRNA技术的核心环节——抗原序列设计上，云顶新耀已完成三代AI算法升级。第一代算法聚焦密码子优化与生产风险控制，第二代实现密码子与RNA二级结构协同优化，而第三代AI模型则整合UTR（非翻译区）与CDS（编码序列）进行联合优化。AI技术赋能的第三代算法模型实现了靶蛋白表达水平大幅提升。其自主研发的EVER-NEO-1“妙算”肿瘤新抗原人工智能AI算法系统，在临床前验证中展现出超越国际同行的性能。该算法系统不仅能识别出绝大多数已被报道的肿瘤新抗原，还识别出了多个之前未报道的肿瘤新抗原，并且在多个独立验证研究中展现出与行业领先算法相当或更优的新抗原预测能力。mRNA技术的另一大壁垒在于递送系统。在这方面，云顶新耀已建立并持续优化自主的LNP（脂质纳米颗粒）递送技术平台，特别是在可电离脂质和隐形脂质方面都有专利布局。公司内部拥有的专有脂质库超过500种，能够满足疫苗及自体生成CAR-T等多类项目的需求。多轮体内研究验证了平台在有效性、安全性及耐受性方面的良好表现，并具备可调控的肝脏及肝外靶向递送能力，支持“被动”与“主动”靶向策略，实现组织与细胞的特异性递送。该平台不仅可实现规模化生产，还拥有强大的知识产权组合，为持续创新奠定坚实基础。从AI设计到GMP生产，云顶新耀实现了全链路闭环。2025年6月，其嘉善工厂完成通用型肿瘤疫苗EVM14首批GMP临床样品放行，预计8月中旬运抵美国临床中心。这一产能建设使云顶新耀成为少数具备mRNA药物全流程本土化生产能力的中国企业。吸引跨国大型药企关注目前，全球制药企业对mRNA肿瘤疫苗、体内CAR-T疗法的兴趣浓厚。今年6月，BioNTech以12.5亿美金收购CureVac的mRNA肿瘤疫苗资产。今年3月，阿斯利康以10亿美金收购布局慢病毒体内CAR-T的比利时公司EsoBiotech，而截至目前，EsoBiotech仅有1例患者的数据，其余都是临床前数据。随着核心产品临床数据的逐步披露，云顶新耀mRNA平台的国际BD合作大门正加速开启。据悉，目前云顶新耀的mRNA平台已与全球Top 20药企建立广泛接洽，吸引多个跨国大型药企表达合作意向，公司BD策略聚焦通过国际伙伴资源推动创新药全球布局。这一系列成果表明，云顶新耀的mRNA平台已成为国际药企关注的焦点，通过国际BD合作，公司有望进一步提升mRNA平台的全球影响力，加速产品的商业化进程。云顶新耀mRNA平台的突破，不仅是技术层面的胜利，更是其战略转型的阶段性成果。作为推动云顶新耀持续增长的核心战略，其“双轮驱动”战略在此次研发日中展现出新的内涵：一方面，通过License-in模式实现自我造血，夯实持续增长基石；另一方面，以自主研发平台不断突破，打开长期增长空间。二者形成协同效应，推动公司从单纯的药品商业化主体，向技术输出型创新药企业转型。
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